Первый российский CAR-T-клеточный препарат получил одобрение для клинических испытаний

Первый российский препарат генной клеточной терапии допущен к проведению клинических исследований на людях после успешного завершения доклиники на генетически модифицированных мышах. Это стало возможным благодаря программе стратегического академического лидерства Минобрнауки России «Приоритет-2030», реализуемой в рамках ПСПбГМУ им. И.П. Павлова.

11 ноября 2024 года НМИЦ гематологии получил разрешение Минздрава России на проведение I-II фазы клинических исследований первого CAR-T-клеточного геннотерапевтического препарата для лечения определенных видов рака крови, получившего название Утжефра (гемагенлеклейцел). Исследование, в которое планируется включить около 60 пациентов, должно быть завершено к концу 2025 года.

Ранее в 2023 году НМИЦ гематологии завершил доклиническое исследование, использовавшую мышиную модель, разработанную ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова совместно с НМИЦ им. В.А. Алмазова. Это исследование стало первым случаем, когда было одобрено исследование соматоклеточного генотерапевтического препарата на людях на основе предварительных исследований на животных, проведенных в России.

Теперь доклинические исследования можно проводить полностью в России, что существенно упрощает и ускоряет весь исследовательский цикл. Это открывает новые возможности для отечественной медицины и науки, а также позволяет привлекать большее количество специалистов и ресурсов для дальнейших исследований в области генной терапии.

Руководитель отдела биотехнологий Научно-исследовательского института детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой готов проконсультировать коллег по вопросам исследований на описываемой мышиной модели, что также подчеркивает важность сотрудничества между различными научными учреждениями в России.